ＡＬＳの進行抑制に効果 ｉＰＳで見つけた薬 慶大「世界初」、治験で

2021年5月21日 (金)配信共同通信社 慶応大は２０日、人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を使って有望な既存薬を探し出し、 全身が動かせなくなる難病「筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」の患者への臨床試験（治験）で 病状の進行を約７カ月遅らせる効果を確認したと発表。 患者のｉＰＳ細胞で病気を再現し、効果が高い薬を見つける「ｉＰＳ創薬」の手法を活用。 チームは「世界で初めてｉＰＳ創薬の有効性をはっきりと示した」。 チームは、患者の血液細胞からさまざまな細胞になるｉＰＳ細胞を作製し、 神経細胞に成長させ、既に別の病気で使われている１２３２種類の薬を加えて効果を調査。 安全性や脳内に薬剤が入るかどうかを勘案するなどして、 パーキンソン病の薬「ロピニロール塩酸塩」を候補に選んだ。 治験の対象は、ＡＬＳ患者２０人。 片方のグループには半年間、毎日薬を投与。 別のグループには、有効成分が入っていない偽薬を飲んでもらった。 その後の数カ月は両グループともに薬を投与した。 死亡または病状が悪化するまでの期間を比較した結果、 偽薬を与えたグループでは約２２週間だったが、 最初から薬を投与したグループでは約５０週間で、約７カ月の差が出た。 具体的には、偽薬のグループでは１年後までに約９割の患者が歩けなくなったり、 しゃべれなくなったりしたのに対し、薬を投与したグループでは約４割にとどまった。 ＡＬＳは、筋肉を動かす脳内や脊髄の運動神経の障害で筋力低下などが起きる病気で、 国内の患者は約１万人。 発症してから死亡したり呼吸器の装着が必要となったりするまでの期間は、２０～４８カ月。 チームの岡野栄之教授（再生医学）は、 「一日も早くＡＬＳが致死性の病気でなくなるよう最大限の努力をしたい」 今後はさらに患者の数を増やして有効性を詳細に確認する。 別の病気で既に使われている薬を転用して、特定の病気に役立てる試みも創薬の一手法。 ※ｉＰＳ創薬 患者から提供を受けた血液や皮膚の細胞から人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を作り、 神経など狙った細胞に成長させて培養皿の上で細胞の衰えなど病気を再現、 薬剤を投与して効果があるものがないか網羅的に調べる手法。 患者の負担も小さく、既に認可されている薬を使った場合は、 安全性の確認や実用化に向けた手続きを簡略化できる利点がある。 ２０１０年代から国内外で難病などに対する臨床試験が進められている。 https://www.m3.com/news/general/917868